专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成邵阳市某某家具服务中心疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成邵阳市某某家具服务中心新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:娱乐)
-
2024年9月18日新房成交161套、二手房546套;涨价房源53套
根据北京市住房和城乡建设委员会数据显示,2024年09月18日北京新建商品房成交161套,较昨日增加115套,环比上涨250%。近一周北京新建商品房日均成交164套。09月18日单日成交161套,低于 ...[详细] -
【环球时报-环球网报道 记者倪浩 尹野平】8月22日下午,商务部举行例行记者会。有媒体在提问时称,中国最近决定对原产于欧盟的进口相关乳制品进行反补贴立案调查。请问,这是否是为了报复欧委会降低却不是 ...[详细]
-
中新真探:防晒指数越高防晒霜效果越好吗?2024-08-23 21:49:33 来源:中国新闻网 作者:房家 ...[详细]
-
每经记者 陈荣浩 每经编辑 魏文艺 随着房地产行业进入调整期,房企谋求转型,开始寻找新的发展赛道。 在众多赛道中,康养行业成为房企涉足并发力的方向之一。近日,在接受《每日经济新闻》记者采访时, ...[详细]
-
张钧甯作为一个女演员的野心,就明晃晃地亮在她的作品列表里。出道后诸多深入人心的角色,因为探究人性的深度与边界而富有魅力。她说,电影是有能量的,我们要用好这些能量。而她本人,也正在成为能量的一部分。糖霜 ...[详细]
-
来源:参考消息网 参考消息网8月25日报道 据俄罗斯卫星社网站8月25日报道,波兰总统安杰伊·杜达在庆祝乌克兰独立日时承认,移交给基辅的坦克参与了乌军对俄罗斯库尔斯克州的攻击。波兰电视台播出了他 ...[详细]
-
图|来源网络如有侵权请联系删除)养孩子是件大事,漫长的陪伴之路、引导之路更是大事。不同的时代有不同的教养方法,因为不同的时代有不同的价值体系和标准,家长们教养孩子的标准自然不同。不管任何时候,盯住一点 ...[详细]
-
英国知名软件技术企业家迈克·林奇所乘游艇19日在意大利南部海域沉没。截至23日,7名遇难者身份已全部确认。意大利检方24日说,沉船事件初步调查方向是有人涉嫌过失沉船罪和多项过失杀人罪。△意大利检察 ...[详细]
-
总台记者当地时间1日凌晨获悉,以色列安全内阁已经批准对黎巴嫩真主党发动下一阶段的行动。以色列媒体称其很可能就是对黎发动地面军事进攻。总台记者 李享) 相关报道:以防长称将开启对黎真主党的下一阶段 ...[详细]
-
当地时间8月23日,巴勒斯坦伊斯兰抵抗运动哈马斯)下属武装派别卡桑旅称,其武装人员当天与进入加沙城宰通社区南部的以军部队“发生激烈冲突”,造成部分以军士兵伤亡。在加沙地带南部拉法,该组织武装人员用 ...[详细]